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Il progetto
I tumori presentano una notevole eterogenità, sia come presentazione clinica, sia nelle singole cellule dello stesso tumore. Questa realtà biologica è alla base della resistenza ai trattamenti e della recidiva.
La leucemia acuta mieloide (LAM) è una neoplasia che colpisce prevalentemente soggetti adulti/anziani, in molti casi non candidabili a terapie intensive per comorbidità, per cui non possono accedere a trattamenti potenzialmente eradicanti. Tra i farmaci innovativi nella cura delle LAM, il venetoclax ha avuto risultati promettenti in prima linea e nelle recidive. Tuttavia, poiché molti pazienti non presentano una risposta ottimale, sono necessari studi per comprendere maggiormente la biologia delle cellule leucemiche e personalizzare e ottimizzare la terapia. Studi su DNA e RNA da singola cellula sono la frontiera più avanzata del sequenziamento di nuova generazione, ed hanno il potenziale di identificare biomarkers predittivi della risposta alla terapia nella eterogeneità biologica delle cellule leucemiche.
In questo progetto proponiamo di sequenziare 10 campioni di pazienti con LAM prima e dopo il trattamento con venetoclax. Attraverso la correlazione della risposta clinica con i dati di genomica da singola cellula potremo evidenziare meccanismi di resistenza e possibili biomarkers di risposta alla terapia, permettendo di ottimizzare il trattamento e identificare nuovi target terapeutici