* L’importo delle donazioni raccolte non si aggiorna automaticamente ma a seguito delle verifiche effettuate dalla Fondazione.
Il progetto
Il progetto qui presentato prevede di continuare a supportare il gruppo del Prof. Falsini presso il Policlinico Gemelli per le attività di ricerca nel campo della Sindrome di Usher, in particolare per il completamento di un registro per i pazienti affetti da questa patologia e per la identificazione di potenziali terapie che rallentino la degenerazione retinica. L’obiettivo è quello di far partire dei trials clinici in pazienti affetti da sindrome di Usher. Nella maggior parte dei casi si tratta di progetti di riposizionamento di farmaci già sul mercato per altre patologie, un classico approccio che ha già dato importanti risultati nel campo delle malattie rare ed in particolare è risultato vincente in un altro progetto di Rare Partners nel campo della talassemia.
